Klinische proevenworden uitgevoerd in meerdere stappen, genaamdfasen, die op elkaar voortbouwen. Elke fase helpt bij het beantwoorden van verschillende vragen over de nieuwe behandeling.
Hoewel de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling tijdens elke fase worden gecontroleerd, geeft de fase waarin een klinische proef zich bevindt ruwweg weer hoeveel er bekend is over de behandeling die wordt bestudeerd.
De fase waarin een klinische proef zich bevindt, kan een factor zijn om te overwegen wanneerhet vinden en beslissen tussen verschillende onderzoeken waaraan u mogelijk wilt deelnemen.
Je bent nooit verplicht om aan alle fasen deel te nemen en in de meeste gevallen kun je in elke fase meedoen. U kunt zich bijvoorbeeld inschrijven voor de klinische fase 3-studie van een specifieke behandeling, zelfs als u niet hebt deelgenomen aan de klinische fase 2-studie.
Opmerking:Hoewel beide kankerstadia en klinische proeffasen dezelfde nummers gebruiken (1,2,3 en 4), zijn de twee nummers verschillend. Elke studie heeft een andere reeks criteria die bepalen wie aan de studie kan deelnemen, maar het stadium van kanker komt niet noodzakelijkerwijs overeen met welke fase van de klinische studie goed past.
Klinische fase 1-onderzoeken zijn meestal de eerste waarbij mensen betrokken zijn en die artsen helpen erachter te komen of een nieuwe behandeling veilig is. Meestal wordt de behandeling toegediend aan een kleine groep gezonde personen, met als primair doel het testen op eventuele belangrijke bijwerkingen en veiligheidskwesties, evenals het bepalen van de ideale dosis.
Bovendien zoeken onderzoekers tijdens deze fase naar de meest effectieve en veiligste manieren om de medicatie toe te dienen, of dat nu oraal, intraveneus of via andere toedieningsroutes is.
In bepaalde gevallen kan de behandeling in de klinische fase 1-studie worden getest op vrijwilligers die de aandoening al hebben. Als u deelneemt aan een klinische fase 1-studie, zou u een van de eersten kunnen zijn die een veelbelovend nieuw geneesmiddel of behandeling krijgt.
In deze klinische proeffase verzamelt het medisch team informatie over:
- De meest voorkomende bijwerkingen
- Hoe uw lichaam reageert op de behandeling
- Welke dosis van de behandeling werkt het beste (in het geval van een medicijn)
De eerste paar mensen in een fase 1-studie krijgen vaak een zeer lage dosis van de behandeling en worden nauwlettend gevolgd. Als er slechts kleine bijwerkingen zijn, krijgen de volgende paar deelnemers mogelijk een hogere dosis. Dit gaat door totdat artsen de dosis vinden die het meest waarschijnlijk goed werkt.
Fase 1 klinische onderzoeken duren enkele maanden tot een jaar en hebben gewoonlijk 10 tot 80 deelnemers. Alle verzamelde informatie uit de klinische fase 1-studie helpt onderzoekers bij het ontwerpen van de fase 2-studie.
Ongeveer 70% van de geneesmiddelen gaat door naar fase 2-onderzoeken,volgens de FDA.
Als uit de klinische fase 1-studie blijkt dat de behandeling redelijk veilig is, gaat deze door naar een klinische fase 2-studie om te zien of deze werkt voor de behandeling van de aandoening en om de veiligheid ervan verder te beoordelen.
Een grotere groep van 100-300 deelnemers krijgt doorgaans de hoeveelheid behandeling die in de fase 1-studie het meest effectief bleek te zijn. Fase 2-onderzoeken duren meestal enkele maanden tot twee jaar en vaak worden nieuwe combinaties van geneesmiddelen getest.
Hoewel in klinische fase 2-onderzoeken een grotere deelnemersgroep wordt waargenomen dan in de eerdere fase, is de grootte van de groep nog steeds niet groot genoeg om de algehele risico's en veiligheid van de geteste medicatie te bepalen. De gegevens die tijdens fase 2 worden verzameld, worden vervolgens door onderzoekers gebruikt om de methoden voor proeven in latere fasen uit te bouwen.
In sommige onderzoeken krijgen de deelnemende patiënten verschillende behandelingen. Een groep zou bijvoorbeeld de door de FDA goedgekeurde behandeling kunnen krijgen die ze zouden krijgen als ze niet zouden deelnemen aan de klinische proef, en een andere zou de nieuwe behandeling krijgen die wordt bestudeerd.
De respons die de artsen zoeken bij patiënten hangt af van het doel van de behandeling. In een klinisch onderzoek naar kanker kan het bijvoorbeeld betekenen dat de kanker volledig verdwijnt, of dat patiënten met de nieuwe behandeling langer leven dan verwacht zou worden zonder de behandeling. In andere onderzoeken, vooral voor chronische aandoeningen, kan het voordeel een verbeterde kwaliteit van leven zijn.
Als de behandeling effectief lijkt te zijn voor de behandeling van de aandoening, zal de studie waarschijnlijk doorgaan naar een fase 3 klinische studie.
De FDA schat dat 33% van de medicijnen fase 3 haalt.
Fase 3 klinische onderzoeken zijn veel groter dan de onderzoeken die worden uitgevoerd in fase 1 of fase 2. Bij deze onderzoeken zijn honderden of zelfs duizenden deelnemers betrokken en ze worden vaak in veel regio's over de hele wereld uitgevoerd.
Behandelingen waarvan is aangetoond dat ze in fase 2 werken, worden opnieuw en op grotere schaal geëvalueerd voordat ze worden goedgekeurd voor algemeen gebruik. Artsen vergelijken de nieuwe behandeling met de beste behandeling die vandaag bekend is (ook wel de "standaardbehandeling" genoemd).
Om dit te doen, moeten ze mensen toewijzen aan verschillende groepen als onderdeel van de klinische proef. De patiënten in elke groep krijgen een specifieke behandeling en de behandelingen zijn verschillend tussen elk van de groepen. Dit helpt hen om te zien of de nieuwe behandeling beter werkt dan de standaardbehandeling, of deze minder bijwerkingen heeft, of beide.
Omdat artsen nog niet weten welke behandeling beter is, worden studiedeelnemers vaak willekeurig aan de groepen toegewezen, en noch de artsen noch patiënten weten welke behandeling ze volgen.In sommige onderzoeken kunnen placebo's worden gebruikt, maar worden zelden alleen gebruikt als er al een goedgekeurde behandeling is waarvan is aangetoond dat deze werkt.
Deze onderzoeken kunnen vele jaren duren en als uit de resultaten blijkt dat de behandeling goed werkt, kan het onderzoeksteam FDA-goedkeuring aanvragen om de behandeling beschikbaar te maken voor het grote publiek.
In het geval dat het geneesmiddel wordt goedgekeurd, zullen regelgevende instanties beslissen hoe het zal worden gebruikt en welke patiënten in aanmerking komen voor de nieuwe behandeling. Dit zal worden bepaald op basis van het bewijs dat is verzameld tijdens alle klinische proeffasen van de medicatie.
Tussen 25-30% van de medicijnen gaat door naar fase 4.
Wanneer klinische fase 3-onderzoeken (of soms fase 2-onderzoeken) aantonen dat een nieuw geneesmiddel effectiever en veiliger is dan de huidige standaardbehandeling,Nieuwe medicijnaanvraag (NDA)wordt ter goedkeuring voorgelegd aan de Food and Drug Administration (FDA). De NDA, die gegevens bevat van alle preklinische en klinische onderzoeken, is dat welbeoordeeld door de FDA.
Op basis van de beoordeling besluit de FDA om de behandeling al dan niet goed te keuren voor patiënten met de aandoening waarop het medicijn is getest (voor gebruik in een andere aandoening moeten aanvullende klinische onderzoeken worden uitgevoerd).
Als de FDA van mening is dat er meer bewijs nodig is om aan te tonen dat de voordelen van de nieuwe behandeling opwegen tegen de risico's, zal ze om meer informatie vragen of zelfs eisen dat er meer onderzoeken worden gedaan. Indien goedgekeurd, wordt de nieuwe behandeling vaak een standaardbehandeling en moeten nieuwere behandelingen er vaak mee worden vergeleken voordat ze worden goedgekeurd.
In bepaalde gevallen wordt de FDA-goedkeuring van een nieuw medicijn versneld.Versnelde goedkeuringkan worden toegekend aan medicijnen die veelbelovend zijn bij de behandeling van ernstige of levensbedreigende aandoeningen, en kunnen extra voordelen bieden ten opzichte van wat momenteel beschikbaar is.
Nadat het medicijn op de markt komt, moet de medicijnfabrikant postmarketingonderzoeken uitvoeren om het therapeutische voordeel van het medicijn te bevestigen. Als latere onderzoeken de voorspelde klinische voordelen niet laten zien, kan de FDA de goedkeuring van de nieuwe medicatie intrekken.
Zelfs nadat ze zijn goedgekeurd door de FDA, worden behandelingen in fase 4-onderzoeken vaak nog lang gevolgd. Hoewel het geneesmiddel bij duizenden mensen is getest, kunnen aanvullende onderzoeken helpen om meer over de behandeling aan het licht te brengen, zoals bijwerkingen op zeer lange termijn. Deze onderzoeken kunnen ook kijken naar andere kenmerken van de behandeling, zoals kwaliteit van leven of kosteneffectiviteit.
Een stamcelbehandeling kan bijvoorbeeld door de FDA worden goedgekeurd omdat is aangetoond dat het de functie van personen met knieartrose verbetert. Maar de medische teams willen misschien weten of er zeldzame bijwerkingen zijn die nog niet zijn waargenomen, of bijwerkingen die pas optreden nadat iemand de therapie lange tijd heeft gehad. Dit soort vragen kan vele jaren in beslag nemen en wordt vaak beantwoord in klinische fase 4-onderzoeken.
Fase 4-onderzoeken zijn over het algemeen het veiligste type klinische studie, omdat de behandeling al lang is bestudeerd en mogelijk al bij veel mensen is gebruikt. Hoewel u toegang heeft tot de behandelingen in een fase 4-onderzoek zonder u in te schrijven voor het onderzoek, kunt u door deelname toegang krijgen tot een reeds door de FDA goedgekeurde behandeling tegen weinig tot geen kosten, aangezien de sponsor van het onderzoek doorgaans de kosten van de therapie volledig zal dekken. Bovendien kan vrijwilligerswerk artsen helpen meer te leren over de behandeling en patiënten in de toekomst helpen.
Wat Klara doet
Clara Health is opgericht om patiënten te helpen matchen met relevante klinische onderzoeken en onderzoeksstudies. Wij zijn van mening dat alle patiënten de mogelijkheid moeten hebben om toegang te krijgen tot de meest geavanceerde beschikbare gezondheidszorg en ons doel is om dit proces zo naadloos mogelijk te laten verlopen.
Zien wat Clara voor u kan betekenen?
- Aanmelden voor Clara Health (GRATIS)
- Direct doorfilterenmeer dan 50.000 klinische onderzoekenom de studies te vinden die bij je passen.
- Als u een helpende hand wilt, kunnen we u door het proces van het vinden en aanvragen van klinische proeven leiden.
Raadpleeg de onderstaande links voor meer informatie over klinische proeven
- Een betaalde klinische proef vinden
- Wat zijn klinische onderzoeken?